美研制"心脏病预防针":基因编辑技术 3年内人体实验
这家新兴生物技术公司名为Verve Therapeutics，由美国麻省总医院基因组医学中心主任、前哈佛医学院心脏病专家Sekar Kathiresan创立。
人体内的胆固醇含量与心脏病的发病率相关，随着年龄的增长，胆固醇可能会堵塞血管并最终导致心脏病发作。据《卫报》报道，Verve Therapeutics准备运用CRISPR-Cas9基因编辑技术，转变肝脏中参与制造低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的PCSK9基因。该公司的首席科学顾问、宾夕法尼亚大学的遗传学家克朗·穆苏努鲁（Kiran Musunru）曾使用CRISPR-Cas9修饰小鼠的PCSK9基因，成功地将小鼠的胆固醇降低了35％至40％。
Verve Therapeutics强调称其只开发编辑体细胞的治疗方法，这种基因编辑不会传递给后代。
2014年，《科技日报》曾报道克朗·穆苏努鲁及其同事的PCSK9基因编辑研究。两人当时发表在美国心脏协会杂志《循环研究》发表的研究显示，通过基因组剪辑技术转变PCSK9肝脏基因的功能，可以降低心脏病发作风险。他们的动物实验表明，只需打一针就能永久降低小鼠体内胆固醇水平，使心脏病发作风险降低40%到90%。
当时，克朗·穆苏努鲁表示，“这一方法来治疗心脏病，从实验室到人类临床试验，可能还要10年左右”。
研发心脏病基因编辑疗法的初衷是改变心脏病的治疗范式。
Sekar Kathiresan对路透社表示，大多数心脏病患者需要每天服药，但现有的心脏药物存在价格高、副作用大等缺点。基因编辑疗法可以将心脏病的治疗范式从每日吃药、每月注射药物转变成“一劳永逸”方式。即通过一次性基因治疗就可以永久性地防止心脏病发作。
据《卫报》报道，该公司预计在三年内开展人体实验，对患有罕见遗传疾病的心脏病易发群体进行治疗。如果治疗效果安全有效，将推广至更多人群。Kathiresan表示，该基因编辑疗法可以用于那些曾经历心脏病发作且希望避免再度发作的成年人。
近日，Verve Therapeutics获得由谷歌母公司Alphabet旗下风险投资基金领投的5850万美元A轮融资。据悉，这笔资金将用来开展早期动物实验。
除Alphabet的风险资本部门外，Verve Therapeutics的A轮投资方还有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。
